编者按：2024年7月20-21日，由北京病痛挑战公益基金会主办，中国罕见病联盟作为指导单位的第六届罕见病合作交流会在北京顺利召开。大会以“多方共建·直面罕见”为主题，深入剖析罕见病领域面临的现实问题，寻找罕见病群体全生命周期的破解方案。大会开幕式通过四组“演讲+对话”展开，其中，首场对话以PMP罕见病“有希望：寻找药物，延续生命”为主题拉开序幕………

从全球来看，目前仅有约不到10%的罕见病存在有效治疗方法。很多罕见病病友只能通过支持治疗以减轻痛苦，延缓疾病进展。徐友芳就是其中之一，她是一位腹膜假黏液瘤（PMP）病友，人称“战瘤圣斗士”。2013年7月第一次手术后，徐友芳感觉自己的肚子仿佛被安上了一个拉链，时不时就要被打开，对肿瘤进行手术切除。迄今为止，徐友芳已经做了5次开腹手术。但她并不是个例。

据首都医科大学附属北京世纪坛医院腹膜肿瘤外科负责人安松林主任介绍，每年仅他们医院收治的PMP患者就将近200例，但治疗方案和效果都十分有限，药物研发迫在眉睫。深圳湾实验室显微成像与药物开发交叉研究组负责人孙正龙主任因好奇而投入到PMP的药物研发中，但真正激发他的是患者们的求生斗志和患者组织对于科研人员的热情支持。中国工程院院士、中国医学科学院学部委员张学院士与瓷娃娃结缘的经历也与此类似。从单打独斗到报团取暖，病友和病友组织与科学家、医生们互相支持互相陪伴，勇闯未知的领域。

然而，资金是药物研发中绕不过的问题。清华大学药学院研究员，国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室主任杨悦院长指出，罕见病药物的研发需要多方协作，包括政府、科研机构和企业的共同努力。她特别强调了市场的力量和企业参与的重要性，认为需要通过政府引导和政策支持，吸引更多企业积极投入罕见病药物的研发领域。因此目前所面临的药物研发资金不足的问题，也需要通过市场化手段撬动更多投资，以加快药物的研发进程。

圆桌讨论视频链接：